作者：莫益江 汕头大学医学院附属肿瘤医院泌尿外科主治医师 点评专家：许哲 汕头大学医学院附属肿瘤医院泌尿外科主任 专家简历 许哲 教授 莫益江 医生 病例介绍（病灶体积缩小50%以上，臀部病灶CR） 1基本情况： 杜某某，男，55岁，57.5kg，167cm。发现右侧臀部肿物伴消瘦纳差1个月余，2021年4月29日首次来诊。 既往史：否认“高血压、糖尿病”病史，吸烟、饮酒多年，烟约1包/天，酒约每日4两。 专科查体：腹平软，全腹无压痛、反跳痛，肾区无彭隆，双肾区无叩击痛，输尿管行径全程无压痛，膀胱区不胀，无压痛，右侧臀部肌群内可触及一大小约12.0cm*10.0cm，质硬，固定不能推动，局部皮肤稍隆起的肿物。 2辅助检查： 病理：2021年4月29日（右侧髂骨转移灶穿刺组织）转移癌，免疫组化：PAX8(+)、CD34(脉管+)、CD10(-)、CK7(-)、GATA3(-)、P63(-)、S100(-)、GPC3(-)，结合病史，倾向为转移性肾细胞癌。 影像学检查：2021年4月28日我院门诊泌尿系CT平扫+增强+CTU，右肾下极见一软组织肿块，大小约6.9cm*9.2cm*8.1cm，密度不均匀，边界不清，局部与右侧腰大肌分界不清，累及肾周筋膜及肾前筋膜，增强扫描不均匀明显强化；肝实质见多发大小不等低密度灶；第5腰椎椎体、两侧骼骨见溶骨性骨质破坏，右侧臀大肌外侧见一小结节灶，考虑右肾恶性肿瘤，伴肝、第5腰椎椎体、两侧骼骨、右侧臀部多发转移瘤。左侧输尿管中段结石，伴以上输尿管、左侧肾孟肾盏明晏扩张积。 3诊断： 右肾转移性肾细胞癌，伴肝、第5腰椎椎体、两侧骼骨、右侧臀部多发转移瘤，IMDC高危。 4诊疗经过： 患者系首诊晚期转移性肾癌，2021年4月30日开始每月应用伊班磷酸抑制骨转移治疗。2021年5月13日开始口服培唑帕尼800mg qd靶向治疗，2021年6月20日因出现腹泻及手足综合征，剂量调整为400mg qd，腹泻缓解，但手足综合征仍较严重，2021年8月剂量调整为200mg qd。手足综合征好转后于2021年9月25日起培唑帕尼剂量调整为400mg qd至今，目前右侧臀部肿物已无法触及，右臀部肌群柔软。影像学提示右肾癌，肝多发转移瘤、软组织肿块均明显缩小，骨病灶较前增生硬化。 5治疗时间线： 2021年4月28日与2021年10月29日影像学检查结果对比（治疗周期6个月）： 肾肿瘤对比 第5腰椎椎体转移瘤对比 肝转移瘤对比 两侧髂骨及右侧臀部转移瘤对比 肾细胞癌(renal cell carcinoma,RCC)是泌尿系统最常见的恶性肿瘤之一，占肾脏恶性肿瘤的80%以上[1]。RCC发病隐匿，约有30%以上的患者经诊断已发生转移，且RCC对放化疗不够敏感。近10年，随着靶向药物的发展，转移性RCC的治疗进入了靶向治疗时代。培唑帕尼是一种口服小分子多激酶抑制剂，主要抑制血管内皮生长因子受体-1，-2和-3，血小板内皮生长因子受体-α和-β，以及干细胞因子受体c-Kit。 该病例首诊时属晚期转移性肾癌，经几个疗程的培唑帕尼靶向治疗，肝多发转移瘤最大由4cm缩小到1cm，其它小转移灶已未见，两侧髂骨及右侧臀部转移瘤明显缩小，特别是右臀部肌群内可触及肿物由原来的12.0cm*10.0 cm大小到现在的完全无法触及，原发病灶均缩小50%以上。培唑帕尼初始剂量是800mg qd，但1个多月后出现手足综合征，给予减量200mg qd治疗，经减量后手足综合征明显缓解，目前以400mg qd剂量维持，无明显并发症，现已持续治疗近8个月，肿瘤病情持续控制有效。 就当前已有的临床研究效果来看，培唑帕尼治疗转移性肾癌的副作用小，疗效可观，为临床医生在诊疗过程中提供了更多的选择。国内关于培唑帕尼的应用研究仍处于初步阶段，值得进一步开展更多临床试验来评估其疗效，以增强临床医生选择用药的信心。同时，培唑帕尼于2017年-2018年纳入我国医保目录, 可有效减轻患者的经济负担，相关慈善项目的开展也极大增加了患者用药可及性，为患者带来最大获益。 因为该病例的治疗效果使原发病灶缩小了50%左右，所以对于某些局部晚期或有腔静脉癌栓的病人，可以考虑术前靶向治疗，达到临床降期而得到手术机会。 参考文献 MCC号VOR22011571有效期2023-01-18，资料过期，视同作废。
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